kistik fibrozis Arjantin’de her 8.000 yeni doğan bebekten birini etkiliyor ve ülkede 3.000’den fazla kişinin bu durumdan muzdarip olduğu tahmin ediliyor, bazıları teşhis edilemiyor. Bu nedenle uzmanlar, hastalığın önemini vurguladı. erken teşhis Öncesi ve sonrasını işaret eden son tedavilere dayanarak hastaların yaşam kalitesini iyileştirmek.
Çerçevesinde Dünya Kistik Fibrozis (KF) GünüUzmanlar Télam’e, hastalık hakkında halk arasında farkındalık yaratmak amacıyla 8 Eylül’de anılan bu hastalığın kalıtsal bir patoloji olmasına rağmen tespitinin, hastalıkla ilgili olmayan bir kişininkine benzer bir yaşam beklentisine ulaşmayı sağlayan tedaviye erişmenin anahtarı olduğunu söyledi. bundan muzdarip.
“KF, her iki ebeveynin de mutasyona uğramış bir genin taşıyıcısı olması gereken kalıtsal bir hastalıktır. İlerleyicidir ve pankreas, akciğer, paranazal sinüsler, karaciğer, bağırsaklar, deri, üreme sistemi gibi birçok organı etkiler” diye açıkladı Dr. Óscar Rizzo, Göğüs Hastalıkları uzmanı ve KF grubunun koordinatörü María Ferrer Solunum Rehabilitasyon Hastanesi.
Buna ek olarak bulaşıcı komplikasyonlara, solunum fonksiyonlarının bozulmasına, zayıf emilime, yetersiz beslenmeye, dehidrasyona, kısırlığa yol açtığını ve özellikle çocukların, ergenlerin, gençlerin ve yetişkinlerin olgunlaşma gelişim yıllarında psikososyal sorunlara yol açtığını da sözlerine ekledi.
Arjantin’de her 8.000 yenidoğandan birini etkiliyor ve önlenemese de yenidoğan taraması veya topuk testi ile erken teşhis mümkün.
Araştırma Direktörü Alejandro Teper, “Erken teşhis, tedaviye yaşamın erken döneminde başlamak için kesinlikle son derece önemlidir, çünkü bu şekilde uzun vadeli sonuçlar çok daha iyi olur.” Ricardo Gutiérrez Çocuk Hastanesi Solunum Merkezi.
O Ulusal Yenidoğan Tarama Programı (2007 tarihli 26.279 sayılı ulusal yasa tarafından şart koşulmuştur) KF’nin erken tespit edilmesine olanak sağlamaktadır ve doktorlar nispeten yeni bir tedaviyle “ergenlik dönemini aşmayan bir hayatta kalma durumundan yetişkinliğe çok yakın bir yaşam kalitesiyle giren hastalara geçiş yaptığımız konusunda hemfikirdirler.” genel nüfusun”.
“Son 7 yılda ilaç tedavisi gelişti. Önce ikili tedavi olarak adlandırılan, özellikle beslenme açısından iyileşme görülen ancak akciğer fonksiyonuna çok az etkisi olan tedaviyle başladı ve son olarak üçlü tedavinin gelişmesiyle, Faydaları hem beslenme hem de solunum düzeyinde görülüyor” diye açıkladı Teper.
Bu, 2010 yılında araştırmaya başlayan üçlü modülatör terapidir. Ulusal Endüstriyel Teknoloji Enstitüsü (INTI) 6 yaş ve üzeri hastaların şu anda kilo kısıtlaması olmadan alabileceği tedaviyi geliştiren ilaç şirketi Gador.
itibaren @msalnacion Kistik fibrozlu hastaların tedavilere erişimini genişletiyoruz💊
🔷️200’den fazla ilk yardım çantasının yargı bölgelerine dağıtılması
🔷️RenaFQ.https://t.co/3dctYtYBQ5 adresinden yükleme yoluyla üçlü terapi dağıtımına erişim pic.twitter.com/idhEggpPjF— Natalia Grinblat (@Natgrinblat) 5 Temmuz 2023
Arjantin’de Tedavi
Arjantin, orijinal ilaca göre tedavi maliyetini azaltan üçlü tedavinin jenerik formülasyonuna sahip dünyadaki tek ülkedir. “Orijinal ambalajın 30.000 dolarlık maliyetinden, jenerik maliyetin yalnızca 3.000 dolar olduğunu” tahmin etti.
Bu avantajın yanı sıra; yalnızca Arjantin’in Kistik Fibrozis için ulusal yasası vardır, bu da sağlık portföyünün hastalara ilaç ve bakım sağladığı anlamına gelir. “Bugün neredeyse bu tedaviye ihtiyaç duyan tüm hastalar bu tedaviye sahip” diye vurguladı.
Yasanın 2020 yılında yürürlüğe girdiği ve Sağlık Bakanlığı’nın “bilim mucizesi olarak kabul edilen ve bu hastalığa yakalanan hastaların büyük çoğunluğunun hayatını değiştirdiği” üçlü tedaviyi hayata geçirdiği belirtildi. Akciğer Nakli listesinde yer alan birçok çocuk çıkarıldı. Teper şunları söyledi.
Üçlü tedaviye erişim, sahip olduğunuz sağlık sigortasından bağımsızdır ve dağıtımı yalnızca Ulusal Kistik Fibrozis Siciline kaydolmayı gerektirir.
Uzman, “Gelişmiş bir ülkede bu ilaçtan önce hayatta kalma yaşı 40 yıldı, bugün erken dönemde uygulanan üçlü terapiyle yaşam beklentisinin normal bir insanınkine benzer, yaklaşık 70 yıl olduğu biliniyor” dedi. “Daha önce acı çeken hastaya ölümüne kadar eşlik ediyordum, bugün pratikte normal bir yaşam sürebilen insanlara yardım ediyoruz” dedi.
Bu doğrultuda Arjantin Solunum Tıbbı Derneği Kistik Fibrozis Bilimsel Bölümü baş koordinatörü göğüs hastalıkları uzmanı Gladys N.Kahl şunları söyledi: “İyi haber şu ki, tedavi açısından o kadar çok ilerleme kaydedildi ki, tedaviyi yürüten doktorlar çok da uzak olmayan bir gelecekte bir tedavinin sağlanacağından eminler.”
“Yıllar önce KF yalnızca pediatrik bir patoloji olarak kabul ediliyordu çünkü hastalar ne yazık ki çocukluk döneminde ölüyordu, oysa bugün bunların yarısından fazlası yetişkin ve rakamlar giderek umut verici” diye açıkladı.
Hasta ifadesi
Hastalıktan mustarip olan Celeste, tedavinin sonuçlarının ses getirdiğine inanıyor. “Ben her zaman ilerleyen bu hastalıkla yaşadım. Her zaman bana hasta olduğumu hatırlatan bir şey vardı. Merdiven çıkmak, iki blok yürümek ya da dansa gitmek gibi en basit ve en gündelik şeylerden mahrum kaldım.” “Yapılamazdı.”
“Bugün normal bir hayat sürdüğümü, kariyerime devam ettiğimi, bir işim olduğunu ve okumaya vakit ayırdığımı söyleyebilirim. Esas olarak kendime bakış açımı değiştirmek zorunda kaldım, artık bana hasta olduğumu hatırlatan günlük olaylar yok, üçlü terapi tedavisinden sonra hayatım değişti ve artık hastalığın ilerleme korkusunu geride bırakarak yaşayabiliyorum.” . .
İlerlemeye rağmen, o zamandan beri Arjantin Solunum Tıbbı Derneği (AAMR) “Şu anda mevcut modülatörlerle seçeneği olmayan mutasyonları tedavi etmek için diğer seçenekleri hızlandırmak için bilimsel araştırmaya devam etmenin gerekli olduğunu” düşünüyorlardı.
AAMR, “Araştırmalar, daha fazla sayıda KF’li insanın hayatını kurtaran yeni tedaviler geliştirmeye ve yaşam için bir tedavi geliştirmek için yeni fırsatlar aramaya odaklanıyor” dedi ve şu sonuca vardı: “Bu arada, erken teşhis, kişiselleştirilmiş tedavi, iyi beslenme, solunum rehabilitasyonu ve pediatriden yetişkinlere geçiş ve ardından multidisipliner bir ekip kistik fibrozlu hastaların bakımında anahtardır.”
